Фото Pixabay
22 года назад была предпринята попытка генотерапии для лечения редкого заболевания печени. Тогда первый эксперимент закончился трагически — молодой человек не выжил. Этот случай стал хрестоматийным примером безответственных медицинских исследований и на протяжении долгих лет препятствовал усилиям врачей лечить пациентов генотерапией. Однако недавняя попытка вылечить редкое заболевание оказалась успешной, пишет The Science.
Генотерапия — совокупность медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических (все клетки, кроме половых) клеток человека.
Недостаточность орнитинтранскарбамилазы (ОТК) — наследственное заболевание, вызывающее высокий уровень аммиака в крови, что приводит к серьезным повреждениям печени. Болезнь встречается у одного из 50 тысяч. Люди с этим заболеванием могут выжить, только если будут придерживаться специальной диеты и принимать лекарства.
Недостаточность ОТК стала первым генетическим заболеванием, для которого применили генотерапию. Больной получил инъекцию модифицированного аденовируса в Пенсильванском университете, который должен был доставить правильный ген ОТК в печень. Но вирус вызвал у молодого человека сильную иммунную реакцию и отказ работы органов. Тогда все исследования генной терапии в США приостановили, а фармацевтические компании отказались поддерживать подобные проекты.
Теперь лаборатория университета начала работать с более безопасными аденовирусами. Эти варианты поспособствовали возрождению генной терапии.
Ученые применили к 11 человек с дефицитом ОТК генотерапию. Многие из участников в результате больше не нуждаются в диетических ограничениях и лекарствах. Исследователи утверждают, что генотерапия не нанесла никакого вреда пациентам и такой метод показал высокую эффективность.
